Was ist Projekt IDEATE?

Wie können Sie eine ergebnisorientierte Vereinbarung (OBA) am besten gestalten? Welche Schlüsselfaktoren müssen berücksichtigt werden? Das Projekt IDEATE ist eine „fachübergreifende Zusammenarbeit zwischen dem National Health Service (NHS) Wales, der Industrie und der Wissenschaft“ mit dem Ziel, OBA-Modelle zu entwickeln und zu verfeinern. Diese Initiative wird in Burton et al. (2024) beschrieben.

Welche Schlüsselfaktoren hat IDEATE für eine OBA berücksichtigt?

• Machbarkeit : Identifizieren Sie Parameter, um die Eignung eines Arzneimittels für eine OBA zu bestimmen. Relevante Faktoren sind: (i) Unsicherheiten zum Zeitpunkt der HTA und Auswirkungen auf die Kostenerstattung, (ii) wirtschaftliche Rentabilität der Vereinbarung und (iii) Machbarkeit und Kosten der Umsetzung
• Patientenpopulation : Definieren Sie Einschluss-/Ausschlusskriterien und Patienten-Basiswerte und verstehen Sie die erwarteten Gesundheitsergebnisse besser durch explorative Untergruppenanalyse. Sowohl eine Behandlungs- als auch eine Kontrollkohorte müssen identifiziert werden.
• Ergebnisse : Identifizieren Sie machbare, messbare patientenorientierte Ergebnisse, die den Wert für die betreffende Patientenzielgruppe beschreiben; legen Sie fest, welche Ergebnisse in die OBA aufgenommen werden sollen. Das Ergebnis sollte auf der Grundlage vorhandener Literatur, klinischer Experten und der Machbarkeit bestimmt werden. Die Ergebnisse sollten von allen Parteien gemeinsam vereinbart werden, müssen aber auch innerhalb eines für einen kommerziellen Vertrag machbaren Zeitrahmens messbar sein.
• Daten : Identifizieren Sie einen konformen Prozess für den Zugriff auf die Daten; identifizieren und verknüpfen Sie geeignete Datensätze.
• Vertragsgestaltung, -modellierung und -implementierung : Analysieren Sie verschiedene OBA-Szenarien (Ergebniskombinationen) und verschiedene Vertragsparameter, um die Auswirkungen auf den Anteil der fälligen Vertragszahlung und die Volatilität der Zahlungen zu bewerten; berücksichtigen Sie die Herausforderungen bei der Operationalisierung von OBA-Verträgen und der Modellierung ihrer Ergebnisse. Zu den Vertragsparametern zählen: (i) Patientenpopulation (Einschlusskriterien, eingeschlossene Segmente oder Untergruppen), (ii) Ergebnismessebene (Populations- oder Patientenebene), (iii) modellierte Jahre (Zeitraum), (iv) Vertragslaufzeit (Anzahl Jahre), (v) Ergebnisgewichtung (Prozentsatz der insgesamt möglichen Vertragszahlung), (vi) Benchmarks und Ziele (Unter- und Obergrenzen der Ergebniserfüllung in Bezug auf den Zahlungsauslöser), (vii) Obergrenzen (Vorhandensein/Fehlen einer Zahlungsobergrenze), (viii). Leistungsmessung und Zahlungsmodell (lineares oder Schwellenmodell).

IDEATE stellte fest, dass eine der größten Herausforderungen bei der Implementierung von OBA die Datenverfügbarkeit ist:

Während IDEATE zu dem Schluss kam, dass OBAs auf der Grundlage der derzeit verfügbaren Daten zu vernünftigen Ergebnissen führen können, wurde im Rahmen des Projekts auch deutlich, dass einige der Daten, die zur Bewertung der wichtigsten Ergebnisse (wie von Klinikern identifiziert) erforderlich sind, in der klinischen Praxis nicht routinemäßig erhoben werden, über unterschiedliche Datenquellen verteilt sind, nicht leicht extrahiert werden können (d. h. im Freitextformat) oder dass ein hoher Grad an Datenmangel besteht.

Die meisten Menschen glauben, dass binäre Ergebnisse für OBA am einfachsten zu messen sind, aber sie haben auch Nachteile.

Obwohl man tendenziell glaubt, dass einzelne binäre Ergebnisse diese Belastung minimieren, zeigt IDEATE, dass binäre Ergebnisse aufgrund der hohen Volatilität zu einem erheblichen finanziellen Risiko für beide Parteien führen können, die eine OBA eingehen. Die Bestimmung der statistischen Signifikanz innerhalb eines volatilen Ergebnisses ist sehr schwierig, insbesondere wenn die Stichprobengröße klein und die Zeitspanne kurz ist.

Binäre Ergebnisse können auch das OBA-Risiko für beide Parteien erhöhen:

Bei Verwendung eines Schwellenzahlungsmodells anstelle eines linearen Zahlungsmodells erhöht sich die Volatilität erheblich und wirkt sich auf die Gesamtzahlung des Vertrags aus. Lineare Zahlungsmodelle sind eine bessere Lösung, wenn beide Parteien besser vorhersehbare Cashflows wünschen. Schwellenzahlungen sind jedoch, auch wenn sie finanziell riskanter sind, angemessen, wenn ein OBA nur ein einziges binäres Ergebnis beinhaltet, z. B. das 1-Jahres-Überleben.

OBA kann aufgrund von Verzögerungen bei der Datenerfassung zu erheblichen Zahlungsverzögerungen führen.

Obwohl für den IDEATE-Vertrag ein Zeithorizont von drei Jahren (2018–2020) angenommen wurde, konnten manche Ergebnisse nur in bestimmten Jahren erreicht werden. So wurde beispielsweise das „1-Jahres-Überleben“ nur im zweiten Jahr erreicht und eine Zahlung war nur in den Jahren zwei und drei möglich. Die Zahlungen für „durch die Pflege unterbrochene Tage“ und „Behandlungsunverträglichkeit“ sind auf alle drei Jahre verteilt.

Den vollständigen Artikel können Sie hier lesen. OBAs sind sehr vielversprechend, es gibt jedoch auch erhebliche logistische, datentechnische und gestalterische Hürden zu überwinden.