Le premier patient espagnol atteint de myélome multiple traité avec un CAR-T commercial, sans maladie après 7 mois

Le premier patient espagnol atteint de myélome multiple traité avec un CAR-T commercial à l'hôpital universitaire public 12 de Octubre de la Communauté de Madrid est sans maladie seulement sept mois après avoir reçu cette thérapie avancée, après son approbation officielle en dehors d'un essai clinique.

José Ramón, un policier municipal de 57 ans, a reçu un diagnostic de myélome multiple il y a huit ans et demi. Malgré plusieurs traitements , dont une greffe de cellules souches hématopoïétiques, il a connu plusieurs rechutes, la dernière l'année dernière.

L'équipe d'hématologie de l'hôpital 12 de Octubre a évalué l'option du traitement CAR-T et a demandé son administration en dehors d'un essai clinique. Après avoir été officiellement autorisé, José Ramón a reçu la thérapie.

« Le traitement CAR-T a été court, pour être honnête. J'ai été hospitalisée pendant huit jours . Cela aurait dû être un peu plus long, mais le traitement a fonctionné très rapidement et très bien, et j'ai pu quitter l'hôpital peu de temps après. Et je suis retourné à mon travail, je suis policier municipal. « Je continue à travailler, je continue à faire du sport, je continue ma vie quotidienne, comme si je n'avais rien », a-t-il expliqué dans des déclarations envoyées aux médias.

Le traitement CAR-T est individualisé, nécessite une administration unique et est destiné aux patients atteints de tumeurs hématologiques qui n’ont pas d’autres options thérapeutiques et qui ont un taux de survie très faible dans la plupart des cas.

« José Ramón est un patient atteint de myélome multiple réfractaire qui ne dispose pas d'options de traitement adéquates et a été le premier patient en Espagne à être traité avec une thérapie CAR-T disponible dans le commerce. « Il est actuellement en rémission complète, sans maladie, après 7 mois de début de traitement », a expliqué Joaquín Martínez López, chef du service d'hémarologie de l'hôpital 12 de Octubre.

Ces thérapies, du moins dans ce type de cancer du sang, se sont avérées beaucoup plus efficaces que les traitements conventionnels et offrent de très bons résultats à long terme. Le processus thérapeutique commence par l'aphérèse, qui consiste à extraire un nombre très important de lymphocytes T - un type de globule blanc - de votre propre sang, en utilisant une technique de filtration sanguine spécialisée appelée leucaphérèse, qui s'effectue par voie intraveineuse.

Les cellules extraites sont ensuite reprogrammées et multipliées à l’extérieur du corps afin que, une fois réinjectées dans le patient, elles soient capables de reconnaître et de combattre les cellules cancéreuses beaucoup plus efficacement. Ce processus de reprogrammation génétique est réalisé dans un laboratoire extérieur à l'hôpital, généralement aux États-Unis, ce qui conduit à la phase de commercialisation du traitement.

Le traitement doit répondre à des normes de qualité rigoureuses en matière d’approvisionnement et de fabrication de cellules afin de garantir la sécurité des patients. Tout cela requiert le respect d’exigences très exhaustives, ainsi qu’une connaissance et une expertise approfondies en matière de gestion des soins de santé.

« Un CAR-T commercial est un traitement personnalisé du myélome multiple dans lequel des lymphocytes sont obtenus auprès du patient, entraînés en laboratoire contre la tumeur puis perfusés. « Commercial » signifie qu'il a été approuvé par l'Agence européenne des médicaments et peut être utilisé chez tous les patients », a déclaré le Dr López.

Grâce à ces résultats, le 12 octobre, le même traitement a été approuvé pour huit autres patients atteints de la même pathologie. Six d'entre eux ont maintenant été perfusés et tous répondent et sont indemnes de la maladie, bien que le suivi soit encore court.

Cet hôpital a prouvé sa formation pour administrer ce traitement. En janvier 2019, elle a fourni la première thérapie CAR-T et a jusqu'à présent traité plus de 140 patients atteints de tumeurs hématologiques, avec d'excellents résultats.

« Nous avons actuellement traité 42 patients avec des traitements CAR-T à l'Hôpital le 12 octobre et 6 d'entre eux commerciaux. « Nous avons récemment réalisé une analyse de l'évolution de ces patients, et 90 % d'entre eux avaient répondu et entre 70 et 80 % étaient encore en rémission », a-t-il déclaré.

De plus, plus de 80 patients atteints de diverses maladies hématologiques devraient le recevoir à l'hôpital cette année, principalement parce que son indication a augmenté et que le nombre de pathologies pour lesquelles il peut être administré s'est élargi.

« La thérapie CAR-T est une nouvelle opportunité pour les patients et représente une avancée importante », souligne le Dr Martínez López. « Nous parlons d’une alternative pour ceux qui n’avaient pas d’autres options thérapeutiques et avaient une espérance de vie courte. »