Esperança para quem sofre de pele de borboleta: um enxerto de pele modificado pode aliviar sua condição.

Enxertos de pele geneticamente modificados, feitos a partir de células do próprio paciente, podem reparar feridas persistentes em pessoas com a condição dermatológica extremamente dolorosa epidermólise bolhosa distrófica, também conhecida como "pele de borboleta".
Esta é a principal conclusão de um ensaio clínico de Fase III conduzido com 11 voluntários e liderado pela Stanford Medicine. Nele, pesquisadores demonstraram que pacientes com essa doença rara apresentaram cicatrização significativamente melhor , menos dor e menos coceira em feridas tratadas com esses enxertos modificados, em comparação com as práticas de tratamento padrão.
"Com nossa nova técnica de terapia genética — descrita na The Lancet — tratamos com sucesso as feridas mais difíceis de curar, que costumavam ser também as mais dolorosas para esses pacientes ", resume Jean Tang, autora sênior do estudo e cientista do Lucile Packard Children's Hospital em Stanford, em uma declaração.
Quando até o banho é dolorosoA epidermólise bolhosa distrófica, um tipo de epidermólise bolhosa, é muito rara. Aqueles que sofrem dela têm um defeito no gene do colágeno VII , uma proteína que normalmente mantém a pele unida (sem esse "grampo" molecular, as camadas da pele se separam ao menor atrito, mesmo um leve atrito).
Feridas são propensas a infecções e até mesmo o banho é doloroso. Pacientes correm alto risco de desenvolver câncer de pele ao longo da vida .
Para conduzir este estudo, os pesquisadores cultivaram individualmente enxertos de pele de cada paciente, todos com pelo menos 6 anos de idade.
Para fazer isso, eles primeiro fizeram uma pequena biópsia da pele não lesionada, que depois levaram para o laboratório, onde usaram um retrovírus para introduzir uma versão corrigida do gene do colágeno VII, COL7AI, nas células da pele.
As células geneticamente modificadas foram cultivadas em lâminas de pele , cada uma do tamanho de um cartão de crédito. Os enxertos levaram cerca de 25 dias para serem preparados, após os quais um cirurgião plástico suturou a pele geneticamente modificada à ferida.
81% das feridas foram curadasDe acordo com os resultados, 24 semanas após o enxerto, 81% das feridas tratadas estavam pelo menos metade curadas, em comparação com 16% das feridas de controle.
No mesmo período, 16% das feridas enxertadas estavam completamente cicatrizadas , em comparação a nenhum dos controles.
Além disso, os relatos de dor, coceira e bolhas dos pacientes foram melhores nas áreas enxertadas do que nas feridas de controle. Os enxertos foram seguros e os efeitos adversos observados não foram graves, de acordo com os cientistas.
20minutos