Proje IDEATE nedir?

Sonuçlara dayalı bir anlaşmayı (OBA) en iyi şekilde nasıl tasarlayabilirsiniz? Dikkate alınması gereken temel faktörler nelerdir? IDEATE Projesi, OBA modellerini geliştirmeyi ve iyileştirmeyi amaçlayan "Ulusal Sağlık Hizmeti (NHS) Galler, endüstri ve akademi arasındaki disiplinler arası bir iş birliğidir". Bu girişim Burton ve diğerleri (2024) tarafından açıklanmıştır.

IDEATE'in OBA için dikkate aldığı temel faktörler nelerdi?

• Uygunluk : Bir ilacın OBA için uygunluğunu belirlemek için parametreleri belirleyin. İlgili faktörler şunları içerir: (i) HTA noktasındaki belirsizlikler ve geri ödeme üzerindeki etki, (ii) anlaşmanın ticari uygulanabilirliği ve (iii) uygulanabilirlik ve uygulama maliyeti
• Hasta popülasyonu : Dahil etme/dışlama kriterlerini, hasta başlangıç ​​değerlerini tanımlayın ve keşifsel alt grup(lar) analiziyle beklenen sağlık sonuçlarını daha iyi anlayın. Hem tedavi hem de kontrol kohortu tanımlanmalıdır.
• Sonuçlar : İlgi duyulan hedef hasta popülasyonu için değeri tanımlayan uygulanabilir, ölçülebilir hasta merkezli sonuçları tanımlayın; OBA'ya hangi sonuçların dahil edileceğini belirleyin. Sonuçlar mevcut literatüre, klinik uzmanlara ve uygulanabilirliğe göre belirlenmelidir. Sonuçlar tüm taraflarca ortaklaşa kararlaştırılmalı ancak aynı zamanda ticari bir sözleşme için uygulanabilir bir zaman dilimi içinde ölçülebilmelidir.
• Veri : Verilere erişim için uyumlu bir süreç tanımlayın; uygun veri kümelerini tanımlayın ve birbirine bağlayın.
• Sözleşme tasarımı, modelleme ve uygulama : Sözleşme ödeme oranı ve ödemelerin oynaklığı üzerindeki etkiyi değerlendirmek için farklı OBA senaryolarını (sonuç kombinasyonları) ve farklı sözleşme parametrelerini analiz edin; OBA sözleşmelerini işler hale getirmenin ve çıktılarını modellemenin zorluklarını göz önünde bulundurun. Sözleşme parametreleri şunları içerir: (i) hasta popülasyonu (dahil etme kriterleri, segment veya alt gruplar dahil), (ii) sonuç ölçüm düzeyi (popülasyon veya hasta düzeyi), (iii) modellenen yıllar (zaman aralığı), (iv) sözleşme süresi (yıl sayısı) (v) sonuç ağırlıklandırması (toplam olası sözleşme ödemesinin yüzdesi) (vi) kıyaslama ölçütleri ve hedefler (ödeme tetikleyicisiyle ilgili sonuç performansının alt ve üst sınırları) (vii) tavanlar (ödemede bir tavanın varlığı/yokluğu) (viii). performans ölçümü ve ödeme modeli (doğrusal veya eşik modeli).

IDEATE, OBA'nın uygulanmasındaki temel zorluklardan birinin veri erişilebilirliği olduğunu belirtti:

IDEATE, OBAların halihazırda mevcut verilere dayanarak makul sonuçlar üretebileceğini tespit ederken, proje ayrıca en önemli sonuçları (klinisyenler tarafından belirlenen) değerlendirmek için gereken verilerin bir kısmının klinik uygulamada rutin olarak toplanmadığını, farklı veri kaynaklarına dağıldığını, kolayca çıkarılamadığını (yani serbest metin biçiminde) veya yüksek derecede veri eksikliği olduğunu vurguladı.

Çoğu kişi ikili sonuçların OBA için ölçülmesinin en kolay yol olduğuna inanır, ancak bunun dezavantajları da vardır.

Tek ikili sonuçların bu yükü en aza indireceğine inanma eğilimine rağmen, IDEATE ikili sonuçların yüksek oynaklık nedeniyle bir OBA'ya giren her iki taraf için de önemli bir finansal riske yol açabileceğini göstermektedir. Özellikle örneklem boyutu küçük ve zaman süresi kısa olduğunda, oynak bir sonuç içinde istatistiksel anlamlılığı belirlemek çok zordur

İkili sonuçlar ayrıca her iki taraf için de OBA riskini artırabilir:

Doğrusal ödeme modeli yerine eşik ödeme modeli kullanıldığında, oynaklık önemli ölçüde artar ve toplam sözleşme ödemesini etkiler. Her iki taraf da daha öngörülebilir nakit akışları istiyorsa, doğrusal ödeme modelleri daha iyi bir çözümdür. Ancak, finansal olarak daha riskli olsa bile, bir OBA tek bir ikili sonucu tek başına içerdiğinde, örneğin 1 yıllık hayatta kalma, eşik ödemeleri uygundur.

OBA, veri toplama gecikmeleri nedeniyle ödemelerde önemli gecikmelere neden olabilir.

IDEATE sözleşmesi için 3 yıllık bir zaman ufku (2018-2020) varsayılmış olsa da, bazı sonuçlar yalnızca belirli yıllarda elde edilebildi; örneğin, "1 yıllık sağ kalım" yalnızca 2. yılda gerçekleştirildi ve ödeme yalnızca 2. ve 3. yıllarda mümkün oldu. "Bakım nedeniyle kesintiye uğrayan günler" ve "tedaviye karşı toleranssızlık" için ödemeler 3 yıla yayıldı.

Makalenin tamamını buradan okuyabilirsiniz. OBA'lar çok fazla vaat içeriyor ancak aynı zamanda üstesinden gelinmesi gereken önemli lojistik, veri ve tasarım engelleri de var