Pränatale Therapie korrigiert genetische Defekte bei Föten

Korrigiert genetische Defekte in Föten bereits während der Schwangerschaft das experimentelle Verfahren für die Verabreichung von Gentherapien in der Gebärmutter, entwickelt von Universität Mailand und IRCCS-Institutsstiftung Neurologische Carlo Besta, in Zusammenarbeit mit der Poliklinik von Mailand und Avantea in Cremona. Die Ergebnisse der Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift Gene Therapy der Nature Group, offen der Weg zu pränatalen Interventionen bei genetischen Erkrankungen schwerwiegendere angeborene. Das minimalinvasive Verfahren verwendet eine Technik, die bereits Im klinischen Einsatz, ultraschallgeführte Injektion transabdominal. Angewendet auf Schweine - Tiere, die aufgrund ihrer große physiologische Ähnlichkeit mit dem Menschen – dieses Verfahren hat Erlaubnis zur Verabreichung eines viralen Vektors (AAV9), der eine Markergen (GFP) direkt zum Fötus, durch die Vene Nabelschnur oder Herz. Nach dem Eingriff geborene Schweine zeigten eine breite Verteilung des therapeutischen Gens in verschiedenen Organen, ohne erhebliche Nebenwirkungen oder Entzündungszeichen. Auch die Mütter tolerierten die Intervention gut, ohne Komplikationen. Dieses Modell kann dann verwendet werden, um Testen Sie neue Therapien für seltene und verheerende Krankheiten wie mitochondrialen Erkrankungen und anderen Multisystempathologien, die sie beginnen bereits im intrauterinen Leben. Auch die IRCCS Ca‘ Foundation war an der Studie beteiligt. Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Universität Verona und UCL London School of Pharmacy. Das Projekt wurde unterstützt von von der Regional Foundation for Biomedical Research, Foundation Telethon, die Mariani Foundation, das europäische EJP RD-Programm und das PNRR.