Pfizer planea registrar un fármaco subcutáneo para la hemofilia en Rusia

Según Pfizer, el fármaco demostró reducciones estadística y clínicamente significativas en los eventos hemorrágicos anualizados, con un perfil de seguridad bien tolerado, en pacientes de 12 años o más en el ensayo BASIS. El ensayo ha cumplido su criterio de valoración principal y los criterios de valoración secundarios clave. El estudio de caso incluyó a 48 pacientes que fueron tratados con Hympavzi en dosis de 150 mg, 300 mg o un régimen intravenoso con agentes de derivación (un tratamiento tradicional para la hemofilia con inhibidores) a demanda durante 12 meses. En el ensayo, Hympavzi superó a la segunda opción de tratamiento, demostrando una reducción del 93 % en los eventos hemorrágicos anualizados. Los investigadores también documentaron beneficios de Hympavzi en los criterios de valoración secundarios de sangrado espontáneo, sangrado articular y sangrado general.

El comunicado del fabricante estadounidense destaca que 800.000 pacientes en todo el mundo padecen hemofilia. En el 20% de las personas con hemofilia A y en el 3% con hemofilia B, la enfermedad puede presentar complicaciones: debido a los inhibidores de los factores sanguíneos VIII y IX, las terapias tradicionales no previenen ni detienen las hemorragias.

A finales de mayo de 2023, Pfizer también compartió los resultados de otro estudio en el contexto de BASIS. Este estudio incluyó a 116 pacientes con hemofilia que recibieron marstacimab o un régimen intravenoso con agentes de derivación a demanda durante 12 meses. En ese momento, los participantes que tomaron Hympavzi experimentaron una reducción del 92 % en la tasa anualizada de sangrado, en comparación con una reducción del 35 % en los pacientes que recibieron la terapia estándar.

A finales de 2021, Pfizer recibió autorización de los organismos reguladores rusos para realizar un ensayo clínico multicéntrico internacional de marstacimab en el país, con cuatro pacientes. Durante el estudio, la compañía planeó evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del nuevo fármaco en participantes con hemofilia A grave y hemofilia B moderada o grave, con o sin inhibidores. Según el Registro Estatal de Medicamentos, los ensayos clínicos ya se han interrumpido.

El presidente de la Sociedad Panrusa de Hemofilia y copresidente de la VSP, Yuri Zhulev, explicó a Vademécum que Hympavzi es una nueva generación de medicamentos para el tratamiento de la hemofilia. Su innovación reside en la administración subcutánea y la frecuencia de uso (una vez por semana), señaló Zhulev. "Las inyecciones intravenosas tradicionales pueden requerir la administración de dos a tres veces por semana o una vez cada tres o cuatro horas en caso de sangrado", especificó Zhulev. El representante de la comunidad de pacientes también señaló que Hympavzi es el primer medicamento que actúa simultáneamente sobre tres posiciones: hemofilia A y B, así como sobre sus complicaciones cuando se presentan inhibidores.

Según Zhulev, la mayoría de los pacientes rusos utilizan actualmente fármacos intravenosos clínicos (factores de coagulación sanguínea VIII y IX); algunos utilizan fármacos recombinantes modificados genéticamente. Además, ya existe en Rusia un fármaco subcutáneo: Hemlibra (emicizumab), de la empresa suiza Roche, pero solo es eficaz contra la hemofilia A y sus inhibidores.

En mayo de 2025, según Yuri Zhulev, en Rusia había 8.500 pacientes con hemofilia A y 1.600 con hemofilia B. Los pacientes reciben atención médica a través del programa federal 14 VZN; en 2024, se destinaron aproximadamente 30.000 millones de rublos del presupuesto a la compra de medicamentos para el tratamiento de la hemofilia y la enfermedad de von Willebrand (otra enfermedad sanguínea hereditaria).

Hympavzi está aprobado por los reguladores estadounidenses y europeos para el tratamiento de las formas no inhibitorias de la hemofilia A y B. Nuevos estudios ayudarán a Pfizer a ampliar las indicaciones de su medicamento.