De grondstof voor het medicijn dat gebruikt wordt bij de behandeling van familiaire mediterrane koorts wordt nu in Turkije geproduceerd.

Prof. Dr. Ahmet Gül, hoofd van de afdeling Reumatologie van de faculteit Geneeskunde van Istanbul, sprak met een verslaggever van Anadolu Agency (AA) over de behandeling van familiaire mediterrane koorts en studies naar de ontwikkeling van geneesmiddelen in Turkije.

Prof. Dr. Gül stelde dat Familiaire Mediterrane Koorts, een van de zeldzame ziekten ter wereld, een genetische ziekte is die terugkerende ontstekingsaanvallen veroorzaakt.

Gül merkte op dat deze ziekte, die voorkomt in gemeenschappen ten oosten van de Middellandse Zee, wereldwijd het meest voorkomt in Turkije. Hij zei: "De ziekte wordt gekenmerkt door ontstekingsaanvallen die vaak 1-3 dagen aanhouden in het buikvlies, pleuravocht, gewrichten en soms de huid. Deze aanvallen, die in de kindertijd beginnen, kunnen met wisselende frequentie terugkeren. Indien onbehandeld of uitgesteld, kunnen terugkerende ontstekingsaanvallen leiden tot de ontwikkeling van een ernstige complicatie genaamd amyloïdose. Amyloïdose, een complicatie die kan leiden tot nierfalen, intestinale malabsorptie, hartfalen en overlijden, kan zich ontwikkelen wanneer de ontstekingssymptomen niet adequaat onder controle worden gehouden."

Gül benadrukte dat de behandeling met het actieve ingrediënt colchicine na de diagnose moet worden gestart en verklaarde dat dit medicijn afkomstig is van de Colchicum-plant, een endemische soort in Turkije, maar in gezuiverde vorm als geneesmiddel uit het buitenland wordt geïmporteerd.

Gül wees erop dat de grondstof in het medicijn colchicine volledig van plantaardige oorsprong is en merkte het volgende op:

Hoewel minstens de helft van de meer dan 100 soorten Colchicum endemisch zijn in Turkije, betrekken we gezuiverde colchicine uit het buitenland. Bij gebruik in de juiste dosering kan dit medicijn herhaling van FMF-aanvallen voorkomen. Patiënten moeten daarom vanaf het moment van diagnose regelmatig de juiste dosis colchicine innemen. Zelfs bij adequaat gebruik van colchicine is het bij ongeveer 5-10 procent van de patiënten mogelijk niet mogelijk om aanvallen te onderdrukken of ontstekingen te stoppen. Bij sommige patiënten kan de gewenste dosis niet worden bereikt vanwege bijwerkingen zoals diarree. In dergelijke gevallen worden biologische geneesmiddelen gebruikt die de werking van de ontstekingsbevorderende cytokine interleukine-1 (IL-1) verminderen.

Gül legde uit dat biologische geneesmiddelen die de werking van interleukine-1 verminderen, door zich rechtstreeks op de ziekteverwekker te richten, worden gebruikt bij patiënten die niet adequaat reageren op colchicine. Er is aangetoond dat drie verschillende biologische geneesmiddelen effectief zijn bij het verminderen van de frequentie van terugkerende aanvallen en het onderdrukken van ontstekingsverschijnselen bij FMF-patiënten door de werking van interleukine-1 te blokkeren.

Gül benadrukte dat twee van de drie medicijnen die de effecten van interleukine-1 blokkeren, tot de medicijnen behoren die in Turkije zijn goedgekeurd en vergoed voor de behandeling van familiaire mediterrane koorts, en vervolgde als volgt:

Naast deze medicijnen hebben we altijd nieuwe nodig. In dit kader hebben we de eerste humane studie in Turkije uitgevoerd en onlangs de fase 2-studie voor een ander medicijn afgerond. De eerste resultaten zullen tijdens een bijeenkomst in oktober worden bekendgemaakt. Nu het gunstige effect ervan is aangetoond, start de fase 3-studie. Na afronding van deze fase start het regelgevingsproces. Het medicijn zal als effectief en veilig worden beschouwd en zodra het regelgevingsproces is afgerond, zal het beschikbaar zijn voor patiënten. Turkije, een land met een hoge prevalentie van de ziekte en een relatief hoog aantal patiënten met onvoldoende respons op colchicine, behoort tot de landen die bijzonder de voorkeur genieten voor geneesmiddelenonderzoek. We leveren een belangrijke bijdrage aan nieuw ontwikkelde medicijnen, waaronder momenteel goedgekeurde medicijnen. De introductie van nieuwe medicijnen zal de opties voor patiënten vergroten en mogelijk de toegang tot het medicijn vergemakkelijken.

Prof. Dr. Gül meldde ook dat het INFLAM-IST-platform, dat in Turkije is opgericht onder leiding van de Universiteit van Istanbul in samenwerking met drie academische instellingen en twee nationale industriële partners, is begonnen met de productie van de Colchicum-plant, de grondstof voor het medicijn colchicine.

Gül zei: "In het kader van het TÜBİTAK 1004-programma voert het INFLAM-IST-platform, onder leiding van de Universiteit van Istanbul, belangrijke studies uit naar de ontwikkeling van nieuwe behandelingen die de effecten van interleukine-1 blokkeren. Als onderdeel van deze studies zijn tot nu toe met succes studies uitgevoerd naar de productie van de Colchicum-plant, de grondstof voor colchicine, in Turkije en de extractie van colchicine uit planten. Zodra deze studies zijn afgerond, zal het mogelijk zijn om colchicine uit planten in Turkije te verkrijgen. Dit zal de levering van grondstoffen mogelijk maken om te voldoen aan de toenemende vraag naar colchicine, vanwege het toegenomen gebruik ervan als gevolg van de opkomst van nieuwe toepassingen."

Prof. Dr. Gül stelde dat colchicine al sinds de oudheid op grote schaal wordt gebruikt bij de behandeling van jicht, familiaire mediterrane koorts en de ziekte van Behçet. De laatste jaren wordt het middel ook gebruikt als preventief middel tegen hart- en vaatziekten.

Gül stelde dat het medicijn naar verwachting op grote schaal gebruikt zal worden bij andere ziektegroepen waarbij vergelijkbare ontstekingsroutes een rol spelen. Hij benadrukte dat hierdoor de vraag naar de grondstof voor het medicijn zal toenemen en dat er een bron zal ontstaan ​​voor zowel Turkije als andere landen die dit medicijn nodig hebben.

Gül gaf ook aan dat er binnen het INFLAM-IST-platform biomarkerstudies worden uitgevoerd om de volgende vragen te beantwoorden: "Welke patiënten zijn resistent tegen colchicine?" en "Kunnen er objectieve bevindingen zijn om patiënten te identificeren die niet adequaat reageren?" Hij gaf de volgende informatie:

We zetten de colchicinegerelateerde studies van het INFLAM-IST-platform voort aan het Atatürk Horticultural Central Research Institute in Yalova, in samenwerking met onze faculteit Farmacie. De teelt van de meest productieve Colchicum-soort in ons land vindt hier plaats via potten, waarna de planten naar de velden worden overgebracht. Studies om deze productie te verhogen en colchicine te verkrijgen, hebben hun laatste fase bereikt. Zowel productiestudies als studies om colchicine uit deze planten te extraheren, lopen nog steeds aan onze faculteit Farmacie.

Gül, die ook de oprichting van een productiefaciliteit aankondigde, zei: "In deze productiefaciliteit zullen we de grondstof voor colchicine in ons land produceren zonder deze te hoeven importeren. Door de grondstof voor het medicijn in ons land te produceren, zijn we niet langer afhankelijk van buitenlandse bronnen. Door colchicine in Turkije te produceren, kunnen we het medicijn niet alleen verkrijgen uit een grotendeels endemische plant, wat economische voordelen oplevert, maar ook onze afhankelijkheid van buitenlandse bronnen wegnemen en een gunstige mogelijkheid bieden om het medicijn naar het buitenland te exporteren. We verwachten aanzienlijke economische voordelen voor ons land."

Professor Dr. Gül verklaarde ook: "Studies naar de ontwikkeling van nieuwe, zeer biologisch beschikbare vormen van colchicine zijn bijna afgerond. Dit zal onze patiënten in staat stellen colchicine gemakkelijker te gebruiken in situaties waarin sommigen moeite hebben met het innemen ervan of de behandeling niet kunnen voortzetten vanwege bijwerkingen zoals diarree. Dit zal het ook voor kinderen gemakkelijker maken om de medicatie in verschillende vormen in te nemen."