Terapia pré-sintomática pode prevenir atrofia muscular espinhal

Desenvolvimento motor em grande parte normal Terapia pré-sintomática pode prevenir atrofia muscular espinhal

A terapia pré-sintomática com o modulador de splicing risdiplam previne o desenvolvimento da doença na maioria das crianças com um defeito genético que causa atrofia muscular espinhal, e elas se desenvolvem em uma taxa adequada à idade, de acordo com um estudo de Fase II.