Bir kaşığa sığan canlı ilaç, çocukluk çağının en yaygın kanseri olan sekiz gencin hayatını kurtardı

Madrid'deki bir kamu hastanesinde üretilen, bir kaşığa sığabilecek büyüklükte hücrelerden oluşan yeni bir canlı ilaç , şimdiye kadar en sık görülen çocukluk çağı kanseri olan B hücreli akut lenfoblastik lösemiye yakalanmış sekiz gencin hayatını kurtardı. Hepsi 24 yaşın altında olan hastalara, birden fazla nüks ve tüm standart tedavilerin ardışık başarısızlığından sonra terminal teşhis konmuştu. Gelişmiş deneysel tedavi, bağışıklık hücrelerinden bir örnek çıkarmayı, bunları laboratuvarda kanser hücrelerini yok etme yeteneklerini artırmak için yeniden tasarlamayı ve ardından tümörü öldürmek için vücuda yeniden vermeyi içeriyor. Baş araştırmacı, çocuk doktoru Antonio Pérez , bu Perşembe günü La Paz Üniversite Hastanesi'nde sonuçları sundu: bir buçuk yıldan fazla takipten sonra %70 sağ kalma oranı.

Cadizli 15 yaşındaki Lucía Álvarez, etkinlikte doktorlar, politikacılar ve fon sağlayıcılarla birlikteydi. Adı, bu tıp devrimine öncülük eden umut dolu gençlerin listesine eklenen son isim oldu. İlki, görünüşte ölümcül lösemi hastası olan altı yaşındaki Amerikalı kız Emily Whitehead'di . Çaresizlik içinde, 2012 yılında CAR-T adı verilen bu deneysel tedaviyle tedavi edilen ilk çocuk hasta oldu. Tedavi mükemmel bir şekilde işe yaradı ve doktorları artık iyileştiğini düşünüyor.

O zamandan beri binlerce insan, kendi modifiye edilmiş hücreleri sayesinde hayatta kaldı . Tedavinin babası Amerikalı immünolog Carl June , "İsa Mesih'in mucizevi bir şekilde dirilttiği İncil figürü Lazarus'unki gibi" dirilişlerden bahsediyor. Ancak sonuçlar hâlâ yetersiz. CAR-T hücre tedavileri her zaman işe yaramıyor. Çok agresif tümörleri olan ve başka alternatifi olmayan çocukların yalnızca yarısını kurtarabiliyorlar.

Lucía Álvarez ve bir düzine başka hasta, ortalama 12 yaşındayken yeni tedaviyi aldı. Bu, son teknoloji bir CAR-T hücre tedavisi. Tedavi genellikle hastaların beyaz kan hücrelerine bir tür radar yerleştirilmesini içeriyor: lösemi ve lenfoma kanser hücrelerinde bulunan CD19 proteinini tespit edebilen sentetik bir molekül. Sorun şu ki, tümör genellikle kendini kamufle etmeyi başarıyor. Antonio Pérez'in ifadesiyle, yeni tedavi, tümör hücrelerine CD19 ve CD22 olmak üzere iki noktadan bağlanarak kaçma riskini en aza indiren bir "tandem" gibi.

La Paz'da geliştirilen bu sofistike strateji sayesinde, 11 hastadan sekizinin kanseri sadece bir ay içinde yok oldu ve tespit edilemez hale geldi. Pérez, "Tedavi kısa süreli; bir köprü tedavisi ve kemik iliği nakliyle pekiştirilmesi gerekiyor," diye açıkladı. Genç hastalardan beşi bu hayat kurtarıcı nakli alabildi. 20 aylık takipten sonra, sekizi hala hayatta ve bu da hayatta kalmak için başka seçeneği olmayan hastalar için %70'in üzerinde bir sağkalım oranına işaret ediyor. Daha ileri çalışmalara kadar ihtiyatla yorumlanması gereken sonuçlar, Ağustos ayında eBioMedicine adlı uzman dergisinde yayınlandı.

"Burada olduğum için çok mutluyum," dedi 15 yaşındaki genç kız, basın toplantısında ayakta alkışlanan sözlerinin çift anlamlılığını dile getirerek. Lucía Álvarez'in durumu, bu hastaların ve ailelerinin çektiği acıyı gözler önüne seriyor. 17 aylıkken B hücreli akut lenfoblastik lösemi teşhisi kondu. Kemoterapi çok iyi sonuç verdi, ancak 7 yaşında ilk nüksetmesini yaşadı ve daha fazla kemoterapi ile kontrol altına alındı. COVID-19 pandemisinin ortasında, tümörün sinir sistemine yayılmasıyla ikinci bir nüksetme yaşadı. İlk konvansiyonel CAR-T tedavisi ve kemik iliği nakli remisyona ulaştı, ancak başka seçeneği kalmayana kadar her şey sırayla başarısız oldu, deneysel tandem CAR-T tedavisi ve ikinci bir nakil aldı. Şimdi normal bir hayat sürüyor, okula dönebildi ve Biyoloji okumayı hayal ediyor.

Avrupa Birliği'nde yalnızca sekiz adet CAR-T hücre tedavisi ürünü yetkilendirilmiştir: yedisi ticari ve biri akademik olan ARI-0001 , Barselona'daki Hospital Clínic'te geliştirilen ve 2016'da akut lenfoblastik lösemi nedeniyle ölümünden önce araştırmaların ilerlemesine yardımcı olan 18 yaşındaki Ariana Benedé'nin adını taşıyan bir tedavidir. Madrid ve Barselona örnekleri, bu devrim niteliğindeki tedavilerin kamu hastanelerinde çok daha az maliyetle geliştirilebileceğini göstermektedir. İsviçreli ilaç şirketi Novartis, lösemi ve lenfomalar için bir CAR-T hücre tedavisi olan Kymriah tedavisi için hasta başına 300.000 €'nun üzerinde bir fiyat belirlemiştir. Aynı zamanda, Barselona tedavisinin maliyeti yalnızca 90.000 €' dur.

Çocuk Doktoru Antonio Pérez, 700.000'den fazla İspanyol'un doğduğu La Paz Hastanesi'nin ikonik çokgen kulesinin sekizinci katında bulunan Çocukluk Çağı Kanserleri için İleri Tedaviler CRIS Birimi'nin başında. Ancak araştırmacı, son yılını Londra'daki Great Ormond Street Çocuk Hastanesi'nde çalışarak ve eğitim alarak geçirdi. Hastane, İskoç romancı James Matthew Barrie'nin 1929'da bağışladığı Peter Pan karakterinin telif hakkıyla finanse ediliyor. Pérez orada, İngiliz kurumunun en efsanevi hastalarından biriyle tanıştı: Tedavisi olmayan lösemi hastası genç Alyssa , 2022'de, reddedilmeyi önlemek için bir tür genetik kalemle modifiye edilmiş başka bir kişiden alınan hücreleri alan ilk hasta oldu.

Pérez'in ekibi ayrıca, hastaların kendi ciddi şekilde hasar görmüş hücrelerine sahip oldukları veya zamanın çok önemli olduğu durumlarda mükemmel bir seçenek olan donör beyaz kan hücrelerini uyarlamak için sözde DNA baz editörleri olarak adlandırılan bu genetik kalemle çalışıyor. La Paz Hastanesi'ndeki CRIS Birimi, Peter Pan haklarından fon almıyor, ancak 10 milyon avrodan fazla katkıda bulunan kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan CRIS Kanser Vakfı'ndan fon alıyor. Şubat 2024'te vakıf, 11 hastadan bir diğeri olan, agresif lösemi hastalığı nedeniyle hayatının yarısını hastanede geçirmesine neden olan 7 yaşındaki bir erkek çocuk olan Mathías'ın vakasını duyurdu. Bir aydan kısa bir süre içinde tümörü tamamen remisyona girdi.

Dünya Sağlık Örgütü'ne göre, dünya çapında her yıl yaklaşık 400.000 çocuk ve ergene kanser teşhisi konuyor. Bunlar çok nadir görülen hastalıklar - İspanya'da yılda sadece 1.500 vaka görülüyor - ve hayatta kalma oranı zengin ülkelerde %80'i aşıyor. Ancak Antonio Pérez'in, ilaç endüstrisinin finansal teşvik eksikliği göz önüne alındığında, her etkinlikte kamu hastanelerinin yeni tedaviler araştırmada öncülük etmesi gerektiğini ısrarla vurgulamasının nedeni tam da bu. Hâlâ her on çocuktan ikisi için kimse bir tedavi bulamıyor. Lucía Álvarez, "Başka çocukların tedavi alabilmesine yardımcı olmak için burada olmaktan çok mutluyum," diye devam etti.