Una oportunidad para una vida mejor para los pacientes con miastenia: todavía muy poco utilizada
La evidencia clínica sugiere que el uso de fármacos innovadores puede mejorar drásticamente la salud y la calidad de vida de las personas con miastenia. El tratamiento con estos fármacos también puede reducir los costos de hospitalización y los elevados costos asociados con la pérdida de productividad de los pacientes y sus cuidadores.
Cabe destacar que la primera de estas terapias ya está reembolsada en Polonia a través del programa de medicamentos. Lamentablemente, el acceso real a ellas aún es limitado, a pesar de que el programa lleva funcionando "en teoría" más de un año.
La Prof. Dra. Anna Kostera-Pruszczyk, jefa del Departamento y Clínica de Neurología de la Universidad Médica de Varsovia y presidenta del Consejo de Enfermedades Raras del Ministerio de Salud, habla sobre los desafíos y las oportunidades en el tratamiento de pacientes con miastenia.
Profesor, se dice que la miastenia es la enfermedad neurológica rara más común. ¿Qué es exactamente la miastenia y qué problemas enfrentan quienes la padecen?
La miastenia, o más precisamente miastenia gravis, es una enfermedad autoinmune crónica de origen neuromuscular.
Se caracteriza principalmente por una fatiga muscular excesiva, que puede afectar tanto a músculos individuales —por ejemplo, los párpados o los que mueven los ojos (los llamados músculos extraoculares)— como a grupos musculares distintos de los ojos, como los músculos responsables del habla, la deglución, la respiración o el movimiento. En estos casos, se habla de miastenia generalizada.
En casos extremos, puede producirse una crisis miasténica, asociada a la enfermedad que afecta a los músculos respiratorios. Esta afección es muy grave y pone en peligro la vida del paciente, por lo que requiere cuidados intensivos en el hospital.
¿Cómo afecta la miastenia a la vida diaria de los pacientes?
En grados muy diversos. Más del 60 % de los pacientes con miastenia presentan una enfermedad leve, y la mitad logra la remisión incluso sin medicación. Para algunos, la medicación sintomática es suficiente para controlar los síntomas. Para muchos otros, lamentablemente, la enfermedad interfiere significativamente en su vida diaria.
Los pacientes tienen dificultad para realizar actividades básicas como subir escaleras, levantarse de la cama e incluso preparar una comida o vestirse. Calculamos que la mitad de los pacientes se ven obligados a dejar su trabajo, no por decisión propia, sino porque no pueden hacerlo. Cabe destacar que aproximadamente la mitad de los aproximadamente 9000 pacientes con miastenia están en edad laboral.
La miastenia es una enfermedad que limita significativamente la independencia de muchos pacientes. Uno de cada tres pacientes requiere la ayuda constante de un cuidador. Esto supone una enorme carga, no solo para el paciente, sino también para sus seres queridos y, en consecuencia, para toda la sociedad.
¿Hay algún cambio en el tratamiento de esta enfermedad?
Afortunadamente, muchas cosas están cambiando. Incluso se puede decir que en los últimos años se ha producido un verdadero avance en el tratamiento de la miastenia. Hasta ahora, ha predominado el tratamiento sintomático e inmunosupresor, eficaz en algunos pacientes, pero con el uso prolongado, conlleva graves efectos secundarios.
Desde 2024, Polonia cuenta con el programa de medicamentos B.157, dedicado a pacientes con miastenia generalizada. Este programa financia tres fármacos biológicos, incluyendo dos terapias modernas y personalizadas dirigidas a la causa de la enfermedad. Estos fármacos son mucho más eficaces y mejor tolerados por los pacientes.
Para quienes vivir con miastenia implica lidiar a diario con síntomas extremadamente molestos y una exclusión total de las actividades sociales, familiares y profesionales, estos medicamentos representan una oportunidad para cambiar su destino y volver a la normalidad. Queremos tratarlos de forma eficaz, segura y moderna, reduciendo los efectos secundarios.
¿Tienen realmente los pacientes acceso a estas terapias modernas?
Y aquí, lamentablemente, hay un problema. El programa de medicamentos está oficialmente en funcionamiento, pero el acceso real al tratamiento aún es muy limitado. Los datos muestran que, hasta la fecha, se han incluido en el programa a unos 60 pacientes, mientras que se estima que unos 150 cumplen los criterios de elegibilidad.
Esto significa que dos tercios de los pacientes aún no pueden beneficiarse de un tratamiento que puede salvarles la vida o mejorar significativamente su calidad de vida, garantizando su independencia y seguridad y permitiendo a sus cuidadores volver a sus actividades diarias.
¿Por qué sucede esto?
Hay varias razones. El proceso de contratación de este programa en cada provincia se extendió en el tiempo, al igual que el proceso de compra de medicamentos innovadores; los procedimientos de licitación aún están en curso. Espero que estemos entrando en un período de verdadera implementación de este programa y que no haya más barreras administrativas.
Sin embargo, aún se registran muy pocos nuevos pacientes incluidos en este programa de medicamentos. También conviene prestar atención a los postulados de la comunidad neurológica que se han reportado durante muchos años. Esta es la necesidad de reevaluar el llamado servicio de los programas de medicamentos, es decir, el trabajo humano. Los programas de medicamentos son muy exigentes en su implementación, asociados con numerosas cargas administrativas, que consumen mucho tiempo para los médicos.
Implementar más programas debería permitir la contratación del personal necesario para la implementación de estos servicios tan importantes, lo cual debería ser motivo de orgullo y satisfacción para los directores de nuestras instalaciones. Orgullo por tratar a los pacientes más necesitados de forma moderna, pero también satisfacción por la rentabilidad de estos procedimientos para el hospital.
¿Cuáles son sus expectativas para el futuro del tratamiento de la miastenia en Polonia?
Me gustaría que todo paciente con miastenia que cumpla los requisitos para recibir tratamiento con medicamentos modernos realmente tuviera acceso a él. Hoy en día, a menudo nos enfrentamos a una decisión difícil: administrar al paciente un medicamento obsoleto con numerosos efectos secundarios o no administrarle nada.
Y, sin embargo, contamos con terapias modernas que pueden devolverles la vida normal a estas personas: la capacidad de trabajar y ser miembros activos de la familia y la sociedad. Creo que poco a poco nos acercaremos a esto, al ritmo que marcan la medicina moderna y los estándares mundiales del tratamiento de la miastenia.
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