Akcje spółki Sarepta ponownie spadają, ponieważ producent leków ugina się pod presją FDA i wstrzymuje terapię genową

Firma Sarepta Therapeutics wstrzymuje dostawy swojej terapii genowej na dystrofię mięśniową po śmierci kilku pacjentów, która przyciągnęła uwagę organów regulacyjnych

WASZYNGTON -- Akcje producenta leków Sarepta Therapeutics we wtorek kontynuowały spadki po tym, jak firma oświadczyła, że zastosuje się do wniosku Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) o wstrzymaniu dostaw terapii genowej z powodu śmierci kilku pacjentów .

Decyzja, ogłoszona w poniedziałek późnym wieczorem, zapadła zaledwie kilka dni po tym, jak firma odrzuciła decyzję regulatorów FDA, podejmując wyjątkowo nietypową decyzję, która zaniepokoiła inwestorów i analityków.

Dyrektor generalny Sarepta, Doug Ingram, powiedział, że firma dąży do „produktywnych i pozytywnych” relacji z FDA i że „utrzymanie tych produktywnych relacji roboczych wymaga tego tymczasowego zawieszenia”.

Firma z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts poinformowała, że „tymczasowo wstrzyma wszystkie dostawy” swojego leku Elevidys, stosowanego w leczeniu dystrofii mięśniowej, po zakończeniu pracy we wtorek.

To najnowszy z serii niezwykle nieregularnych ruchów, które przez wiele tygodni negatywnie wpływały na notowania spółki i zmusiły ją do zwolnienia setek pracowników.

Elevidys to pierwsza terapia genowa zatwierdzona w USA w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a, śmiertelnej choroby powodującej zanik mięśni, która dotyka chłopców i młodych mężczyzn i prowadzi do przedwczesnej śmierci. Ta jednorazowa terapia została początkowo zatwierdzona dla chłopców w wieku 4 lat i młodszych, którzy nadal mogli chodzić. W zeszłym roku FDA rozszerzyła zakres zatwierdzenia na starszych pacjentów, którzy nie są już w stanie chodzić.

Terapia była już przedmiotem kontroli FDA po tym, jak dwóch nastoletnich chłopców zmarło na początku tego roku z powodu ostrego uszkodzenia wątroby, znanego skutku ubocznego leczenia. Następnie, w zeszłym tygodniu, firma ujawniła trzeci przypadek śmierci w wyniku innej terapii: 51-letniego pacjenta, który brał udział w badaniu klinicznym firmy dotyczącym innej postaci dystrofii mięśniowej.

FDA odpowiedziała w piątek, prosząc firmę o natychmiastowe wstrzymanie wszystkich dostaw leku Elevidys. Kierownictwo firmy początkowo odmówiło, argumentując, że ostatni przypadek śmierci nie był związany z lekiem Elevidys, jej najlepiej sprzedającym się produktem.

Analitycy z Wall Street stwierdzili, że firma podjęła słuszną decyzję o współpracy.

Analityk TD Cowen, Ritu Baral, powiedział inwestorom w nocie we wtorek, że sprzeciwienie się FDA „nieodwracalnie zaszkodziłoby relacjom firmy z FDA pod obecnym kierownictwem i administracją”.

Baral oszacował, że przerwa w dystrybucji potrwa od trzech do sześciu miesięcy.

FDA ma prawo wycofać leki z rynku, ale proces ten może trwać miesiące, a nawet lata. Zamiast tego agencja zazwyczaj składa nieformalny wniosek, a firmy prawie zawsze go akceptują. Nawet w rzadkich przypadkach, gdy producenci leków nie współpracują, FDA wygrywa po publicznych przesłuchaniach i apelacjach.

___

Departament Zdrowia i Nauki Associated Press otrzymuje wsparcie od Departamentu Edukacji Naukowej Instytutu Medycznego Howarda Hughesa oraz Fundacji Roberta Wood Johnsona. AP ponosi wyłączną odpowiedzialność za wszystkie treści.